Silence Therapeutics本周在2026年欧洲血液学协会年会上公布了其在研siRNA疗法divesiran的1期SANRECO盘考最新随访数据。数据泄漏，该药物在真性红细胞加多症患者中发扬出抓久的疗效，停药后仍可保管对红细胞压积的端正，并显耀改善疾病有关症状和糊口质地。
这项1期盘考共纳入21名依赖放血救济的真性红细胞加多症患者。在救济前的六个月内，这些患者共吸收了80次放血。而在为期34周的积极救济技巧，仅需进行5次放血，且均发生在基线红细胞压积水平高于45%的患者中。更值得温雅的是，在末次给药后的16周随访期内，仅记载了4次放血。在14名领有更长随访数据的患者中，初度放血的中位时分长达287天。
2026世界杯赛事竞猜中国官网除了放血需求的显耀减少，大无数患者的MPN-10总症状评分从基线至第34周均有改善，标明疾病有关症状和举座糊口质地得到普及。安全性方面，博亚boya(中国)divesiran耐受性精致，未不雅察到剂量罢休性毒性，最常见的救济技巧不良事件为轻度且已而的打针部位反馈，未诠释与救济有关的严重不良事件或因此停药的情况。
Silence Therapeutics首席医学官Curtis Rambaran博士默示，在1期盘选取不雅察到抓续的红细胞压积端正、症状改善以及放血背负的显耀且抓久的减少，这些发现进一步援助了低频给药的后劲。现在正在进行的2期SANRECO盘考正在评估每六周和每十二周两种给药决议，共纳入48名依赖放血救济的患者，顶线数据预测将于2026年8月公布。
真性红细胞加多症是一种以红细胞过度生成为特征的暴戾血液癌症。现在的程序救济包括反复放血和细胞减灭剂，但尚无特意针对红细胞和红细胞压积的获批疗法。Divesiran是一种靶向TMPRSS6的“草创”siRNA疗法，通过调遣铁代谢来减少红细胞的过度生成，已获取好意思国食物药品监督惩处局针对真性红细胞加多症的快速通说念佛历及孤儿药经历认定。
海量资讯、精确解读，尽在新浪财经APP
就业剪辑：张俊 SF065博亚boya(中国)
备案号: